Une nouvelle étude apporte de l’espoir aux personnes atteintes d’un stade avancé de la sclérose en plaques. Les résultats ont montré que le médicament Tolebrutinib pourrait ralentir la progression du handicap chez les patients atteints de la maladie.
L’étude a été menée par des chercheurs de la Cleveland Clinic aux États-Unis et présentée lors de la réunion annuelle de l’Académie américaine de neurologie 2025 qui s’est tenue à San Diego du 5 au 9 avril. Elle a également été publiée le 8 avril dans la revue New England Journal of Medicine, et relayée par le site EurekAlert.
Le médicament a réussi à ralentir la progression du handicap de 31 % chez les patients atteints d’une forme avancée de la sclérose en plaques, connue sous le nom de sclérose en plaques secondaire progressive non récurrente (Non-relapsing Secondary Progressive Multiple Sclerosis), une forme caractérisée par une détérioration neurologique progressive à un stade avancé de la maladie.
Une première démonstration d’efficacité
L’importance de ces résultats réside dans le fait qu’il s’agit de la première fois qu’un médicament démontre une efficacité dans le ralentissement de la progression de la maladie.
Le Tolebrutinib à l’étude
L’essai s’est déroulé d’octobre 2020 à janvier 2023, incluant environ 1131 patients originaires de 31 pays. Un groupe a reçu le médicament Tolebrutinib, tandis qu’un autre groupe a reçu un placebo. Les résultats ont montré qu’au bout de six mois, le taux de progression du handicap était de 22,6 % chez les patients traités contre 30,7 % dans le groupe placebo.
Les chercheurs ont également observé une amélioration de certains critères secondaires, notamment une réduction des lésions visibles à l’IRM et une amélioration dans certaines mesures de l’incapacité, comme les tests de marche ou les signes d’inflammation et de dégradation des tissus.
Une cible : l’inflammation chronique
Le Dr Robert Fox, neurologue et directeur de recherche au centre Mellen pour la recherche et le traitement de la sclérose en plaques à la Cleveland Clinic, commente :
« Ces résultats représentent un nouvel espoir pour les patients qui, depuis des années, manquent d’options thérapeutiques efficaces. Le médicament cible spécifiquement l’inflammation chronique du système nerveux central, l’une des principales causes de la dégradation progressive dans ces cas. »
Des effets secondaires à surveiller
Malgré ces résultats encourageants, l’étude a révélé certains effets secondaires du médicament nécessitant une vigilance. Certains patients ont présenté une élévation des enzymes hépatiques, notamment durant les trois premiers mois du traitement. Un cas de décès par insuffisance hépatique a été signalé, soulignant la nécessité d’un suivi rigoureux, et de l’interruption immédiate du traitement en cas d’apparition de ces symptômes.
Le médicament est actuellement en cours d’examen par la FDA (Agence américaine des médicaments). S’il est approuvé, il pourrait devenir le premier traitement homologué pour cette forme spécifique de sclérose en plaques. Toutefois, les chercheurs insistent sur l’importance de mettre en place des protocoles stricts de surveillance des fonctions hépatiques pour garantir la sécurité des patients durant son usage.
