Sarepta Therapeutics a annoncé dimanche un second décès par insuffisance hépatique aiguë après l’administration de son traitement par thérapie génique Elevidys, destiné aux patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Ce nouveau cas survient quelques mois après un premier décès similaire, survenu en mars chez un adolescent de 16 ans. Les deux patients suivaient le traitement avec Elevidys, le seul médicament de thérapie génique actuellement approuvé par la FDA américaine pour les patients de quatre ans et plus atteints de cette pathologie neuromusculaire rare.
Les thérapies géniques comme Elevidys reposent sur l’utilisation de vecteurs viraux adéno-associés pour transporter des gènes modifiés dans les cellules. Si cette approche a ouvert de nouvelles perspectives médicales, elle n’est pas sans risques, notamment pour le foie. Les lésions hépatiques sont un effet secondaire connu, mais ces deux décès ont ravivé les inquiétudes sur la sécurité du traitement, en particulier pour certains groupes de patients.
En réponse à ce nouvel incident, Sarepta a annoncé plusieurs mesures de précaution. L’entreprise prévoit la création d’un groupe indépendant d’experts en dystrophie de Duchenne et en hépatologie pour réévaluer les protocoles de sécurité. Elle envisage notamment un renforcement du traitement immunosuppresseur afin de mieux protéger les patients contre les complications hépatiques. En attendant les conclusions de ce groupe, la société a suspendu la distribution du traitement aux patients non ambulatoires – ceux qui ne peuvent plus marcher – jugés plus à risque.
La suspension concerne uniquement ces patients non ambulatoires, comme l’a précisé Sarepta, qui a informé les autorités sanitaires américaines et internationales. Son partenaire commercial, le groupe pharmaceutique Roche, a également interrompu l’administration d’Elevidys chez cette même catégorie de patients à l’international.
Alors que la thérapie génique continue de représenter un espoir majeur pour les maladies rares comme la dystrophie musculaire de Duchenne, ces événements tragiques rappellent la nécessité d’une vigilance constante dans l’évaluation de ses risques. Sarepta devra désormais répondre aux attentes des régulateurs et du corps médical pour assurer la sécurité des traitements tout en poursuivant ses recherches.
