Sarepta Therapeutics anunció el domingo una segunda muerte por insuficiencia hepática aguda tras la administración de su tratamiento de terapia génica Elevidys, diseñado para pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Este nuevo caso se produce unos meses después de una muerte similar en marzo, en un adolescente de 16 años. Ambos pacientes recibían Elevidys, el único fármaco de terapia génica aprobado actualmente por la FDA de EE. UU. para pacientes de cuatro años o más con esta rara enfermedad neuromuscular.
Las terapias génicas como Elevidys se basan en el uso de vectores virales adenoasociados para introducir genes modificados en las células. Si bien este enfoque ha abierto nuevas vías médicas, no está exento de riesgos, especialmente para el hígado. El daño hepático es un efecto secundario conocido, pero estas dos muertes han reavivado la preocupación sobre la seguridad del tratamiento, especialmente para ciertos grupos de pacientes.
En respuesta a este último incidente, Sarepta ha anunciado varias medidas de precaución. La compañía planea crear un grupo independiente de expertos en distrofia de Duchenne y hepatología para reevaluar sus protocolos de seguridad. En particular, está considerando reforzar el tratamiento inmunosupresor para proteger mejor a los pacientes contra las complicaciones hepáticas. A la espera de las conclusiones del grupo, la compañía ha suspendido la distribución del tratamiento a pacientes no ambulatorios (aquellos que no pueden caminar), considerados de mayor riesgo.
La suspensión solo afecta a estos pacientes no ambulatorios, según lo especificado por Sarepta, que ha informado a las autoridades sanitarias estadounidenses e internacionales. Su socio comercial, el grupo farmacéutico Roche, también ha suspendido la administración de Elevidys a esta misma categoría de pacientes a nivel internacional.
Si bien la terapia génica sigue representando una gran esperanza para enfermedades raras como la distrofia muscular de Duchenne, estos trágicos sucesos subrayan la necesidad de una vigilancia constante para evaluar sus riesgos. Sarepta ahora deberá cumplir con las expectativas de los organismos reguladores y la comunidad médica para garantizar la seguridad de sus tratamientos mientras continúa su investigación.
